国内首款AI辅助创新药获批上市，西湖大学团队研发

2026 年 9 月 2 日，由西湖大学、西湖实验室、西湖制药宣布联合研发的创新药 —— 盐酸伊司特韦片（商品名：艾普司韦）正式获得国家药品监督管理局附条件批准上市。

这是西湖大学首款完全自主研发的 1 类创新药，用于成人轻型、中型新型冠状病毒感染的治疗。

1 类创新药是中国药品注册分类中的最高级别，代表从 0 到 1 的源头创新，其核心在于拥有全新的化学结构、全新的作用机制，且具备明确的临床价值。

它是全球第一款基于 DNA 编码化合物库（DEL）、技术成功获批的小分子创新药 —— DEL 技术概念提出 34 年后，终于实现了从 0 到 1 的历史性突破。

它也是国内首款凭借 AI 辅助研发而获批上市的原创药 —— 从源头发现到完成临床试验，仅用时三年半。

三年半走完十年路，艾普司韦的背后究竟发生了什么？

“DEL × AI”在这场竞速中扮演了怎样的角色？从基础研究到产业落地，真正的变革又在哪里？

答案，藏在一场从 490 亿到 1 的极致筛选之中。

科学家对抗病毒，有一种经典思路：不必硬碰硬杀灭它，而是精准阻断其复制。

新冠病毒的3C样蛋白酶（3CLpro），正是病毒组装过程中的关键“剪刀” —— 病毒依赖它来剪出功能性蛋白、完成病毒复制相关酶的装配。若能找到合适的药物分子卡住“剪刀口”，病毒便无法实现自我复制。

3CLpro 因此成为克制新冠病毒的热门靶点。

截至 2025 年底，全球在研项目超过 100 个。

在艾普司韦之前，上市的 3CLpro 抑制剂均基于两个分子骨架，艾普司韦代表着第三个全新的 3CLpro 抑制剂分子骨架。

不同于在已知分子骨架上进行“修修补补”的传统设计，艾普司韦是第一款通过 DEL 技术“从零发现”的 3CLpro 抑制剂，它脱靶风险低，用药安全性高，无需与利托那韦联合用药，且对冠状病毒具有广谱抑制效果。

那么，西湖的科学家是如何在浩瀚如星辰的分子宇宙中找到它的？

这场“围猎之战”的主要设计者，是西湖大学生命科学学院教授于洪涛、胡奇、黄晶，以及校长助理王廷亮。

于洪涛组建了攻坚小组；胡奇，领衔化学生物学实验室，承担靶点蛋白研究和药物实验；黄晶，专长在于开发分子模拟与药物设计的模型和算法；王廷亮，主导从资本引入到成果转化的全链条推进。

艾普司韦药物分子与 3CLpro 结合模式

2020 年 3 月，这个攻坚小组正式成立，瞄准了新冠病毒 3CLpro。

作为药物研发起点的苗头化合物从何而来呢？攻坚小组将目光投向 DEL。

DEL 筛选是一个获得苗头化合物的强大策略，由分子生物学家、“线虫之父”Sydney Brenner 与化学家 Richard A. Lerner 在 1992 年共同提出。

简单来说，它先构建一个包含上亿种化合物的分子“大池子”，每个化合物都带一段独一无二的 DNA 条形码 —— 像袋泡茶上拖着的小标签。

将靶点蛋白（如 3CLpro）投进池中，再捞上来 —— 能与蛋白结合的化合物会吸附在上面，通过读取 DNA 条形码，就能知道哪些分子“上钩”了。

这就是 DEL 筛选的基本原理。

但现实情况远比想象的复杂。

有的分子虽然能和靶点蛋白结合，但不一定结合到功能点位上；有的分子虽然结合了，但没有特异性，和谁都能结合；更要命的是DEL“大池子”里动辄有上亿个化合物分子，你想象中的“海钓”，其实是一张巨大的“渔网”。一次捞上来的分子可能有成千上万个，若逐一合成验证，耗时耗力不可想象。

正因如此，过去 34 年里，DEL 技术虽已成为各大药企的标配工具，却从未诞生过一款获批的原创药物。

而面对这种充满“噪音”的海量数据，恰恰有 AI 的用武之地。

胡奇

黄晶

这一场对病毒靶点的围猎，从一开始就设计好了“AI × DEL”的双引擎策略 —— 用 AI 进行虚拟筛选，排除种种“假阳性”，找出真正能成药的那一个。“当时全世界没人干成过，我们是第一个吃螃蟹的。”黄晶回忆道。

训练 AI，要有算法、有算力，还要有数据，且必须是高质量的数据。

数据从哪来？

黄晶团队先用传统的计算虚拟筛选方法，对 3CLpro 进行一轮“模拟结合”，筛出几十个候选分子。随后将准备好的候选分子交给楼上的胡奇。胡奇团队迅速完成这些分子对 3CLpro 抑制活性的实验测定，用这批真实数据对AI进行初步训练，让模型慢慢“读懂”3CLpro 的分子识别规律。

一个 AI“弱模型”就此诞生。

为寻找艾普司韦而选择的 DEL 分子库，包含多达 490 亿种化合物。DEL 技术从中筛出了一百多个“潜力股”，接下来需要逐一甄别。

按传统做法，这一百多个分子需逐一合成、验证——需花费大量人力、物力。但此时，人工智能模型登场，它仅用了几天时间，便将目标分子迅速缩减至 9 个。

对这 9 个分子的活性测试显示，其中 6 个都表现出了优越的活性，预测命中率极高。

随后，团队通过毒性、代谢等成药性评估，层层缩小包围圈，最终锁定候选分子 —— 编号 WLU6937。

WLU 代表西湖大学，6937折射出候选分子间竞争的激烈程度。

编号 6937

原创药物研发领域，有个著名的“三个十定律”：十年时间、十亿美元投入、不到百分之十的成功率。

但西湖团队从克隆出 3CLpro 蛋白，到选定 WLU6937，只用了六个月。

“艾普司韦证明，真正的AI辅助药物研发当前是高效可行的。”王廷亮说。

当然，WLU6937 并非计划中的终点。

此后两年，团队围绕该分子展开了完整的药物优化流程 —— 包括提高活性、改善成药性、降低毒性，以及从体外细胞实验、小鼠实验一路做到临床试验。

这一阶段同样离不开 AI 深度参与。他们把先进的AI架构与结构生物学、药物化学、生物化学融合，打造了人工智能新药研发平台 WAND（Westlake AI for Novel Drug，亦是英文“魔杖”的意思），用湿实验产生的大数据反复迭代训练模型，持续提升预测精度。

但神奇的是，后续种种试验证明，WLU6937 就是那个最优解。

也就是说，DEL 在 AI 加持下，直接命中靶心。

34 年前的思想实验，这一回终于跑通了全程。

西湖制药的实验室

更大的惊喜还在后面。

WLU6937 的成功，验证了最初那个“AI 弱模型”的精准性。

团队将经过 DEL 筛选的海量数据又回输给AI模型，完成了一次“数据反哺”。

黄晶反复强调说：“我们做的是 DEL × AI，不是 DEL + AI。”

乘法，意味着干湿实验深度结合、数据与模型双向协同，而不是简单地先做 DEL，再做 AI。

经过这一轮DEL真实数据的“淬炼”，当初的AI“弱模型”成长为一个基于海量真实数据的“强模型”——它不仅能精准预测当前靶点，更能快速应对病毒变异，为未来药物的升级迭代“时刻准备着”。

于洪涛

回望 2020 年初，那个“烽火连三月”的时刻，于洪涛拉了一个群，讨论要不要研发抗新冠病毒药物。

胡奇当时说：“一般原创药物研发周期超过 10 年，很可能药还没做出来，疫情就已经过去了。”但于洪涛依然认为这件事值得做。

人类与病毒之间是一场持久战，正是因为 2003 年 SARS 暴发后药物研发中断，才导致面对新冠时一度“无药可用”。

而今，他们在 490 亿种可能中，找到了那一个独一无二的分子；将这一个分子，融入一粒药片；在这一粒药片里，藏着一个由AI在科学家“手把手辅导”下写出的全新配方。

他们收获的，不仅是一款药物分子，更是一个“不断成长”的 AI 模型。

从 490 亿到 1，是数字的奇迹，更是科学信仰的落地。而这场始于疫情、却不止于疫情的探索，也证明了一件事：当人类的智慧与人工智能同向而行，十年之约，或许真的可以提前兑现。

西湖制药

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作者: 云头条

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