Ultragenyx安格曼综合征药物三期临床失败

基因疗法公司Ultragenyx Pharmaceutical宣布，其针对罕见病安格曼综合征（Angelman Syndrome）的候选药物在III期临床试验中未能达到主要终点。该试验旨在评估该药物对改善患者运动功能及沟通能力的影响，但数据显示治疗组与安慰剂组之间无统计学显著差异。这一结果导致该药物开发计划受阻，可能对公司未来营收预期产生负面影响。