精选757月22日 06:10央视财经股市

全球同步研发创新药在中国首发上市

历史性突破！全球同步研发创新药，中国首发！

记者从国家药监局获悉，一款在全球同步研发、同步申报的新靶点创新药21日在我国率先获批上市，实现全球多中心研发的原创靶点创新药，在中国首报首发的历史性突破。

据介绍，这款新靶点、新机制的创新药“选择性食欲素2型受体激动剂”是一款罕见病治疗药物，用于治疗16岁及以上青少年和成人的1型发作性睡病。

这款创新药向中国、美国、日本等国家同步提交了药品上市注册申请。我国在全球范围内第一个批准其上市，标志着我国在“全球新”药物研发领域，从靶点原创到同步推进国际多中心临床，再到注册上市，实现了全球范围内首报首发的历史性突破。

什么是发作性睡病？

专家介绍，发作性睡病是一种慢性的罕见神经系统疾病，分为1型和2型两种亚型，其主要症状是难以遏制地瞌睡，患者会在说话、吃饭、聊天时，突然“秒睡”，是一个24小时的睡眠障碍疾病，而且1型发作性睡病患者还可能随时随地出现猝倒。

据了解，发作性睡病已被列入我国《第二批罕见病目录》。据不完全统计，全球该疾病的患病率为万分之四左右。发作性睡病患者中，青少年儿童的占比较大，而且伴有多种并发症，严重影响患者学习、工作和日常生活。

专家介绍，针对这种24小时睡眠障碍罕见病，全球治疗药物以缓解和改善症状为主，急需针对发病原因的治疗新药上市。目前全球的批准上市治疗药物，不仅药效有限，而且部分患者可能存在器官慢性损伤、精神或躯体药物依赖、认知功能下降等短板。

此次获批上市的这款创新药在全球开展多中心临床试验，受试者覆盖19个国家和地区，包括青少年患者；临床试验数据显示，这款创新药能够改善疾病的核心症状，未来有望成为病症一线治疗用药。

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